在MDS患者中，Eprenetapopt联合阿扎胞苷获得了62%的有效率，47%的患者完全缓解。中位响应时间和完全缓解时间分别达到了10.4个月和11.4个月，中位生存期12.1个月。
在AML患者中，这一治疗方案获得了33%的有效率和17%的完全缓解率。中位响应时间和完全缓解时间也分别达到了12.7个月和14.0个月，中位生存期10.4个月。其中，主要是幼稚细胞＞30%的AML患者治疗效果较差。
Eprenetapopt联合阿扎胞苷治疗MDS和AML的生存曲线作为对比，先前的研究中，单独使用阿扎胞苷治疗p53突变的MDS和AML患者，中位生存期大约只有6个月，差不多是Eprenetapopt联合阿扎胞苷治疗的一半。研究中，37%的患者出现了治疗相关的中性粒细胞减少症，发生率与阿扎胞苷单药治疗时相似。还有40%的患者出现了治疗相关的神经不良反应，其中3例达到了3级不良反应标准。这些神经系统不良反应在停药5天内完全可逆，减少剂量后不再出现。目前，FDA已授予Eprenetapopt联合阿扎胞苷治疗MDS的突破性治疗认证，和治疗AML的孤儿药称号，相关的III期临床研究也正在进行[11]。希望国内患者也能尽快用上这一药物。参考文献：[1].CluzeauT,SebertM,RahméR,etal.EprenetapoptplusazacitidineinTP53-mutatedmyelodysplasticsyndromesandacutemyeloidleukemia:AphaseIIstudybytheGroupeFrancophonedesMyélodysplasies(GFM)[J].JournalofClinicalOncology,:JCO.20..[2].LaneD,LevineA.p53Research:thepastthirtyyearsandthenextthirtyyears[J].ColdSpringHarborperspectivesinbiology,,2(12):a.[3].JoergerAC,FershtAR.Thep53pathway:origins,inactivationincancer,andemergingtherapeuticapproaches[J].Annualreviewofbiochemistry,,85:-.[4].BoettcherS,MillerPG,SharmaR,etal.Adominant-negativeeffectdrivesselectionofTP53missensemutationsinmyeloidmalignancies[J].Science,,():-.[5].BejarR,StevensonK,Abdel-WahabO,etal.Clinicaleffectofpointmutationsinmyelodysplasticsyndromes[J].NewEnglandJournalofMedicine,,(26):-.[6].RückerFG,SchlenkRF,BullingerL,etal.TP53alterationsinacutemyeloidleukemiawith